أوناسيمنوجين ابيبارفوفيك

ما هو دواء الأوناسيمنوجين ابيبارفوفيك

دواء الأوناسيمنوجين ابيبارفوفيك (بالإنجليزية: Onasemnogene Abeparvovec) هو علاج جيني يستخدم لعلاج الضمور العضلي النخاعي لدى الأطفال الأصغر من سنتين، خاصة من ثبت أن لديهم طفرة جينية تؤثر على انتقال الإشارات العصبية إلى العضلات.

وعلى الرغم من أنه علاج جيني واعد، إلا أنه لا يفيد في حال كانت حالة الطفل متأخرة لدرجة وصوله للشلل التام أو اعتماده على أجهزة التنفس.

آلية عمل دواء الأوناسيمنوجين ابيبارفوفيك

دواء الأوناسيمنوجين ابيبارفوفيك هو علاج جيني يساعد على إمداد الجسم بنسخة من الجين الخاص ببروتين الخلايا العصبية الحركية، حيث أن الضمور العضلي النخاعي يحدث بسبب وجود طفرة في هذا الجين، الأمر الذي يمنع انتقال الإشارات العصبية من الأعصاب إلى العضلات، حيث ينتهي الأمر بضمور عضلات الجسم جميعها، بما فيها عضلات التنفس، وكذلك ضمور النخاع.

ما هي استخدامات الأوناسيمنوجين ابيبارفوفيك؟

يستخدم دواء الأوناسيمنوجين ابيبارفوفيك لعلاج الضمور العضلي النخاعي لدى الأطفال الأصغر من سنتين.

اقرأ أيضا: امراض الاعصاب عند الاطفال

ما هي موانع استخدام الأوناسيمنوجين ابيبارفوفيك؟

من موانع استخدام دواء الأوناسيمنوجين ابيبارفوفيك ما يلي:

• فرط التحسس أو تكون رد فعل تحسسي تجاه أي من مكونات الدواء، سواء المواد الفعالة، أو المواد الحافظة والمواد الأخرى الموجودة فيه.
• مشاكل في الكبد.

ما هي احتياطات استخدام الأوناسيمنوجين ابيبارفوفيك؟

قبل استخدام دواء الأوناسيمنوجين ابيبارفوفيك يجب الأخذ بعين الاعتبار كل مما يلي:

• إبلاغ الطبيب بوجود حساسية تجاه أي نوع من الأدوية، أو الأطعمة، أو المواد الحافظة الأخرى.
• إبلاغ الطبيب بجميع الأدوية التي يتناولها المريض، بما فيها المكملات الغذائية والعشبية والفيتامينات.
• إبلاغ الطبيب بجميع الأمراض التي يعاني منها المريض، الحادة منها والمزمنة.
• إبلاغ الطبيب باستخدام الدواء في الأيام الحالية أو السابقة عند الخضوع لأي عملية جراحية.
• إجراء فحوصات دورية لوظائف الكبد، فقد يسبب هذا الدواء تلف الكبد.

يجب التنويه إلى ضرورة التوقف عن استخدام الدواء مباشرة عند تكون رد فعل تحسسي ناتج عن استخدام الدواء، حيث تشمل أعراض التحسس المفرط، والذي يكون نادرا، على كل مما يلي:

• تورم الوجه، واللسان، والحلق.
• صعوبة في التنفس، أو صفير عند التنفس.
• ظهور طفح جلدي مصحوب بالفقاعات أو مصحوب بتقشر سطح الجلد.
• دوخة شديدة أو نعاس مفاجئ.

قد يتسبب دواء الأوناسيمنوجين ابيبارفوفيك ببعض الآثار الجانبية الخطيرة، لذلك يجب التوقف عن استخدام الدواء وإبلاغ الطبيب فور ظهور أي من الأعراض التالية:

• اليرقان، والذي يظهر على شكل اصفرار في الجلد أو العينين.
• ظهور كدمات على الجسم.
• نزيف يظهر على شكل بقع بنفسجية أو حمراء تحت الجلد.

دواء الأوناسيمنوجين ابيبارفوفيك والحمل

يعطى دواء الأوناسيمنوجين ابيبارفوفيك للأطفال الأصغر من سنتين فقط.

دواء الأوناسيمنوجين ابيبارفوفيك للرضاعة

لا ينصح بإرضاع الطفل طبيعيا أثناء تناول دواء الأوناسيمنوجين ابيبارفوفيك.

ما هي التداخلات الدوائية لالأوناسيمنوجين ابيبارفوفيك؟

يتفاعل دواء الأوناسيمنوجين ابيبارفوفيك مع العديد من الأدوية، نذكر منها ما يلي:

• الليفلونومايد.
• الليفوكيتوكونازول.
• الميبوميريسين.
• التيريفلونوميد.

قد لا تشمل هذه القائمة جميع التفاعلات الدوائية المحتملة، لذلك يجب إبلاغ الطبيب بجميع الأدوية والمكملات الغذائية والعشبية التي يتناولها المريض، أو ينوي تناولها لاحقا، والتحقق منه من عدم وجود أي تفاعلات دوائية خطيرة بين هذا الدواء والأدوية الأخرى.

ما هي جرعات الأوناسيمنوجين ابيبارفوفيك وطرق الاستعمال؟

جرعة دواء الأوناسيمنوجين ابيبارفوفيك للكبار

يعطى دواء الأوناسيمنوجين ابيبارفوفيك للأطفال الأصغر من سنتين فقط.

جرعة دواء الأوناسيمنوجين ابيبارفوفيك للأطفال

قبل استخدام الدواء، يجب إجراء كل من الفحوصات التالية:

• وظائف الكبد.
• وظائف الكلى.
• تعداد الدم الكامل.
• فحص التروبونين آي.
• فحص الأجسام المضادة المسمى ب Anti-AAV9.

يستخدم دواء الأوناسيمنوجين ابيبارفوفيك بجرعة واحدة فقط قيمتها 1.1 * 10^14 جينوم لمل كغ من وزن الجسم، حيث يعطى في الوريد على مدار 60 دقيقة.

ولكن يجب إعطاء المريض جرعات يومية من الكورتيكوستيرويد قبل حقن دواء الأوناسيمنوجين ابيبارفوفيك، تبلغ الجرعة ما يكافئ 1 ملغ لكل كغ من وزن الطفل يوميا، علما أن هذه الجرعة تعطى يوميا لمدة 30 يوم، حيث تعطى الجرعة الأولى قبل يوم واحد من جرعة دواء الأوناسيمنوجين ابيبارفوفيك.

اقرأ أيضا: إصابة الضفيرة العصبية العضدية عند حديثي الولادة

ما هي الأشكال الدوائية لالأوناسيمنوجين ابيبارفوفيك؟

يتوفر دواء الأوناسيمنوجين ابيبارفوفيك على شكل محلول للحقن بتركيز 20 ترليون جينوم لكل مل.

ما هي ظروف تخزين الأوناسيمنوجين ابيبارفوفيك؟

تشحن حقن دواء الأوناسيمنوجين ابيبارفوفيك مجمدة على درجة حرارة أقل من 60 درجة مئوية، وحين وصولها تحفظ في الثلاجة على درجة حرارة 2-8 درجة مئوية، حيث تبقى صالحة لمدة 14 يوم فقط منذ وضعها في الثلاجة، علما أنه يمنع إعادة تجميدها من بعد استلامها.

كيفية استخدام الأوناسيمنوجين ابيبارفوفيك

عند استخدام دواء الأوناسيمنوجين ابيبارفوفيك يجب الأخذ بعين الاعتبار كل مما يلي:

• الالتزام بتعليمات الطبيب وبالجرعة الموصوفة بدقة.
• الالتزام بموعد الدواء، حيث يعطى جرعة واحدة منه من قبل الطبيب المختص.
• إعطاء المحلول بالتدريج على مدار ساعة كاملة.
• الالتزام بفحوصات ما قبل الجرعة، والحرص على أخذ حقن الستيرويدات في موعدها والتي تعطى على مدار شهر كامل.
• استشارة الطبيب قبل أخذ المطاعيم الوطنية المجدولة في مواقع وزارات الصحة، حيث أنها تتعارض مع حقن الستيرويدات.
• الحرص على عدم ملامسة براز الطفل، حيث وجد أن الدواء يتم تصريفه من الجسم عبر البراز، لذلك يجب ارتداء قفازات طبية أثناء تنظيف الطفل ولمدة شهر على الأقل من بعد أخذ حقنة دواء الأوناسيمنوجين ابيبارفوفيك.
• الحرص على وضع الحفاضات ومخلفات الطفل في أكياس مخصصة والتخلص منها مباشرة، مع الحرص على عدم ملامستها لأي شخص آخر.
• غسل اليدين جيدا قبل وبعد تنظيف الطفل وتغيير حفاضاته.
• غسل ملابس الطفل لوحدها دون خلطها مع ملابس العائلة الأخرى.
• في حال تقيؤ الطفل بعد أخذ حقنة الستيرويد، يمنع إعطاؤه جرعة إضافية، ويجب الاتصال بالطبيب على الفور.

اقرأ أيضا: ضمور العضلات: أسبابه وعلاجه

الاعراض الجانبية لالأوناسيمنوجين ابيبارفوفيك

تشمل الآثار الجانبية لدواء الأوناسيمنوجين ابيبارفوفيك على كل مما يلي:

• التقيؤ.
• خلل في وظائف الكبد.

إن الآثار الجانبية المذكورة هنا قد لا تشمل جميع الآثار والأعراض المحتملة للدواء، لذلك يجب استشارة الطبيب أو الصيدلاني المختص حول الآثار الجانبية الأكثر ارتباطا بالحالة الصحية للمريض، وإبلاغه بأي آثار أخرى تظهر عليه.

كذلك تعتبر بعض هذه الآثار الجانبية نادرة الحدوث وأخرى شائعة الحدوث، وقد لا يتعرض المريض لأي منها على الإطلاق، لذلك يجب استشارة الطبيب أو الصيدلاني المختص في حال ظهور أي من الأعراض المذكورة، خاصة إذا كانت خطيرة أو لم تختفي بعد مضي الوقت.

• التقيؤ
• خلل في وظائف الكبد