داء عديدات السكاريد المخاطية
علاج أدواء اعتلال السكاريد المخاطي المتعدد (MPS I/II/VI) بالعلاج التعويضي الإنزيمي
يعوّض العلاج الإنزيمي الوريدي الإنزيم الناقص في بعض أنواع داء عديدات السكاريد المخاطية، وقد يحسن أعراضًا جسدية ويحد من تراكم مواد ضارة. لكنه ليس شفاءً نهائيًا، ويحتاج إلى تسريب منتظم ومراقبة للتفاعلات ومتابعة متعددة التخصصات.
علاج متلازمة هيرلر (MPS I) بالعلاج التعويضي الإنزيمي
يُستخدم لارونيداز لتعويض الإنزيم الناقص في داء عديدات السكاريد المخاطية من النوع الأول، وقد يخفف بعض أعراض متلازمة هيرلر الجسدية. لكنه لا يصل إلى الدماغ بكفاية، ولذلك لا يحل محل التقييم المبكر لزرع الخلايا الجذعية المكوِّنة للدم في الحالات الشديدة.