ميغلوستات
علاج داء نيمان-بيك النوع C بأدوية خفض الركيزة
يعتمد خفض الركيزة في داء نيمان-بيك النوع C أساسًا على ميغلوستات، الذي يقلل تصنيع بعض الدهون السكرية المتراكمة في الخلايا. قد يساعد على إبطاء تدهور المظاهر العصبية لدى مرضى مختارين، لكنه لا يشفي المرض، ويتطلب متابعة متخصصة للتغذية والبلع ووظائف الكلى والآثار الجانبية.
علاج داء نيمان-بيك النوع C بميغلوستات لإبطاء التدهور العصبي
ميغلوستات علاج فموي مخفّض للركيزة يُستخدم لدى مرضى مختارين بداء نيمان-بيك النوع C بهدف إبطاء تقدم الأعراض العصبية أو تثبيت بعض الوظائف. لا يشفي المرض، ويتطلب متابعة متخصصة للتغذية والبلع والوظائف العصبية وتحمل الدواء.