نيمان-بيك النوع C

علاج داء نيمان-بيك النوع C بأدوية خفض الركيزة

يعتمد خفض الركيزة في داء نيمان-بيك النوع C أساسًا على ميغلوستات، الذي يقلل تصنيع بعض الدهون السكرية المتراكمة في الخلايا. قد يساعد على إبطاء تدهور المظاهر العصبية لدى مرضى مختارين، لكنه لا يشفي المرض، ويتطلب متابعة متخصصة للتغذية والبلع ووظائف الكلى والآثار الجانبية.