أمراض التخزين الاستقلابية
علاج الحثل الكظري الكروي اللوني (Metachromatic leukodystrophy) الداعم
العلاج الداعم لحثل المادة البيضاء متبدل اللون يخفف الألم والتشنج العضلي ومشكلات البلع والتنفس والنوبات، ويساعد على الحفاظ على الراحة والوظائف الممكنة. لا يعكس التلف العصبي المتقدم، لكنه يُقدَّم ضمن خطة فردية تشمل التأهيل والتغذية والدعم النفسي والرعاية التلطيفية.
علاج داء ترسب الدهون الحمضي (وولمان/CESD) بالعلاج التعويضي الإنزيمي
يُعالج نقص الليباز الحمضي الليزوزومي بتسريب إنزيم بديل يسمى سيبيليباز ألفا عبر الوريد، للمساعدة على تفكيك الدهون المتراكمة وتقليل آثار المرض في الكبد وأعضاء أخرى. يحتاج العلاج إلى متابعة منتظمة، ولا يُعد شفاءً للخلل الوراثي.