فارماستان

العلاج التعويضي الإنزيمي

علاج أدواء اعتلال السكاريد المخاطي المتعدد (MPS I/II/VI) بالعلاج التعويضي الإنزيمي

يعوّض العلاج الإنزيمي الوريدي الإنزيم الناقص في بعض أنواع داء عديدات السكاريد المخاطية، وقد يحسن أعراضًا جسدية ويحد من تراكم مواد ضارة. لكنه ليس شفاءً نهائيًا، ويحتاج إلى تسريب منتظم ومراقبة للتفاعلات ومتابعة متعددة التخصصات.

علاج داء بومبي بالعلاج التعويضي الإنزيمي

العلاج التعويضي الإنزيمي لداء بومبي هو تسريب وريدي متكرر يعوض إنزيما ناقصا، بهدف تقليل تراكم الغليكوجين داخل الخلايا ودعم وظائف القلب والعضلات والتنفس. لا يزيل السبب الوراثي، لكنه قد يغير مسار المرض، خاصة عند البدء المبكر مع متابعة متخصصة.

علاج داء ترسب الدهون الحمضي (وولمان/CESD) بالعلاج التعويضي الإنزيمي

يُعالج نقص الليباز الحمضي الليزوزومي بتسريب إنزيم بديل يسمى سيبيليباز ألفا عبر الوريد، للمساعدة على تفكيك الدهون المتراكمة وتقليل آثار المرض في الكبد وأعضاء أخرى. يحتاج العلاج إلى متابعة منتظمة، ولا يُعد شفاءً للخلل الوراثي.

علاج داء غوشيه بالعلاج التعويضي الإنزيمي

يعوّض العلاج التعويضي الإنزيمي نقص الإنزيم المسؤول عن تفكيك بعض الدهون لدى مرضى داء غوشيه، ويُعطى بالتسريب الوريدي المنتظم لتحسين اضطرابات الدم وتضخم الأعضاء وبعض مشكلات العظام. لكنه لا يشفي السبب الوراثي ولا يعالج الأعراض العصبية بصورة فعالة.

علاج داء فابري بالعلاج التعويضي الإنزيمي

يعوّض العلاج التعويضي الإنزيمي نقص إنزيم ألفا غالاكتوزيداز أ لدى مرضى داء فابري عبر تسريب وريدي متكرر. يساعد على خفض تراكم مواد دهنية داخل الخلايا وقد يبطئ تأذي الأعضاء، لكنه لا يشفي المرض ولا يعكس جميع الأضرار القائمة، ويحتاج إلى متابعة منتظمة.

علاج متلازمة هنتر (MPS II) بالعلاج التعويضي الإنزيمي

يعوّض العلاج الإنزيمي لمتلازمة هنتر نقص إنزيم يساعد على تفكيك مواد تتراكم داخل الخلايا. يُعطى إيدورسلفاز عادةً بالتسريب الوريدي الأسبوعي لتخفيف بعض المظاهر الجسدية، لكنه لا يشفي المرض ولا يعالج بصورة موثوقة تدهور القدرات العصبية المرتبط به.

علاج متلازمة هيرلر (MPS I) بالعلاج التعويضي الإنزيمي

يُستخدم لارونيداز لتعويض الإنزيم الناقص في داء عديدات السكاريد المخاطية من النوع الأول، وقد يخفف بعض أعراض متلازمة هيرلر الجسدية. لكنه لا يصل إلى الدماغ بكفاية، ولذلك لا يحل محل التقييم المبكر لزرع الخلايا الجذعية المكوِّنة للدم في الحالات الشديدة.