تعويض الإنزيم

علاج داء تخزين الغليكوجين النوع الثاني (بومبي) الدوائي

يعتمد العلاج الدوائي لداء بومبي أساسًا على تعويض إنزيم ألفا غلوكوزيداز الحمضي الناقص بالتسريب الوريدي، بهدف تقليل تراكم الغليكوجين ودعم وظائف العضلات والتنفس والقلب. يحتاج العلاج إلى متابعة طويلة الأمد، وقد تُضاف أدوية لضبط الاستجابة المناعية لدى بعض المرضى.