نوسينرسين

علاج الحثل العضلي النخاعي بالعلاج الدوائي المعدل للمرض

تستهدف الأدوية المعدلة لمرض ضمور العضلات الشوكي السبب الجيني أو نقص بروتين بقاء العصبونات الحركية، وقد تساعد على حفظ الوظيفة الحركية وتحسينها، خاصة عند بدء العلاج مبكرًا. لكنها لا تعيد جميع الخلايا العصبية المفقودة، ولا تغني عن الرعاية التنفسية والتغذوية والتأهيل.