الضمور العضلي الشوكي
علاج الضمور العضلي الشوكي بالعلاج الجيني أونسيمنوجين
أونسيمنوجين أبيبارفوفيك علاج جيني يزوّد الخلايا بنسخة وظيفية من جين SMN1 لتحسين إنتاج بروتين ضروري لبقاء الخلايا العصبية الحركية. قد يحسّن الوظائف الحركية لدى مرضى مختارين بالضمور العضلي الشوكي، خصوصًا عند التدخل المبكر، لكنه لا يعيد الخلايا المفقودة ويحتاج إلى تحضير ومراقبة دقيقة.
علاج الضمور العضلي الشوكي بدواء نوسينيرسين داخل القراب
نوسينيرسين علاج موجّه لبعض حالات الضمور العضلي الشوكي المرتبط بجين SMN1، يُعطى في السائل المحيط بالحبل الشوكي للمساعدة على زيادة بروتين بقاء العصبونات الحركية. قد يحسن الوظيفة الحركية أو يبطئ تدهورها، لكنه لا يُعد شفاءً نهائيًا ولا يغني عن الرعاية التنفسية والتغذوية والتأهيل.