العلاج الجيني
علاج الحثل العضلي النخاعي بالعلاج الدوائي المعدل للمرض
تستهدف الأدوية المعدلة لمرض ضمور العضلات الشوكي السبب الجيني أو نقص بروتين بقاء العصبونات الحركية، وقد تساعد على حفظ الوظيفة الحركية وتحسينها، خاصة عند بدء العلاج مبكرًا. لكنها لا تعيد جميع الخلايا العصبية المفقودة، ولا تغني عن الرعاية التنفسية والتغذوية والتأهيل.
علاج الضمور العضلي الشوكي بالعلاج الجيني أونسيمنوجين
أونسيمنوجين أبيبارفوفيك علاج جيني يزوّد الخلايا بنسخة وظيفية من جين SMN1 لتحسين إنتاج بروتين ضروري لبقاء الخلايا العصبية الحركية. قد يحسّن الوظائف الحركية لدى مرضى مختارين بالضمور العضلي الشوكي، خصوصًا عند التدخل المبكر، لكنه لا يعيد الخلايا المفقودة ويحتاج إلى تحضير ومراقبة دقيقة.