زرع الخلايا الجذعية
التدبير الداعم لفقر الدم اللاتنسجي الشديد قبل أو بديلًا عن الزرع (الغلوبولين المضاد للخلايا التائية)
الغلوبولين المضاد للخلايا التائية علاج مثبط للمناعة لفقر الدم اللاتنسجي الشديد المكتسب، ويُستخدم غالبًا مع السيكلوسبورين وإلترومبوباغ عندما لا يكون الزرع الخيار الأول الأنسب. وهو علاج موجّه لآلية المرض، وليس مجرد تدبير داعم، ويحتاج إلى إعطاء ومراقبة متخصصين.
الرعاية الداعمة الشاملة لمتلازمة IPEX بمثبطات المناعة قبل قرار الزرع
تجمع الرعاية الداعمة لمتلازمة IPEX بين تثبيط المناعة الذاتية، وعلاج سوء التغذية واضطرابات السكر، والوقاية من العدوى. هدفها تثبيت حالة المريض وحماية أعضائه أثناء تقييم زرع الخلايا الجذعية المكوِّنة للدم، لكنها لا تصحح الخلل الوراثي ولا تضمن الاستغناء عن الزرع.
الرعاية الداعمة متعددة الأجهزة لفقر دم فانكوني قبل قرار الزرع
الرعاية الداعمة لفقر دم فانكوني خطة مشتركة لمراقبة نخاع العظم، وعلاج نقص خلايا الدم عند الحاجة، ومتابعة النمو والهرمونات والأعضاء والكشف المبكر عن الأورام. تساعد على تقليل المضاعفات والاستعداد لقرار زرع الخلايا الجذعية، لكنها لا تصلح الخلل الوراثي ولا تغني عن الزرع عندما تصبح دواعيه واضحة.
الرعاية الداعمة متعددة الأجهزة لمتلازمة ويسكوت-ألدريتش
الرعاية الداعمة لمتلازمة ويسكوت-ألدريتش خطة فردية للحد من النزف والعدوى والإكزيما والمضاعفات المناعية، يشرف عليها فريق متعدد التخصصات. تخفف هذه الرعاية المخاطر أثناء تقييم العلاج الحاسم، لكنها لا تصحح الخلل الوراثي ولا تغني عن مناقشة زرع الخلايا الجذعية المكوِّنة للدم.
علاج الداء النشواني الأولي المصاحب للخلايا البلازمية (AL Amyloidosis)
يستهدف علاج الداء النشواني من نوع AL الخلايا البلازمية التي تنتج سلاسل خفيفة غير طبيعية، بهدف تقليل تكوّن الترسبات وحماية الأعضاء. تُختار الأدوية وشدة العلاج بعد تقييم القلب والكلى والحالة العامة، بالتوازي مع علاج مضاعفات المرض.
علاج اللوكيميا الحادة ثنائية الطور (Mixed Phenotype Acute Leukemia)
يُعالج ابيضاض الدم الحاد مختلط النمط الظاهري بخطة دوائية يحددها فريق متخصص وفق فحوص الخلايا والجينات وعمر المريض ولياقته. يبدأ العلاج غالبًا بنظام شبيه بعلاج اللوكيميا اللمفاوية الحادة، وقد تُضاف أدوية موجّهة أو يُبحث زرع الخلايا الجذعية؛ ولا يلزم دمج بروتوكولين كاملين لجميع المرضى.
علاج اللوكيميا الليمفاوية الحادة من نوع الخلايا السلفية B مع كروموسوم فيلادلفيا الإيجابي
يعتمد العلاج عادة على دمج مثبط لتيروزين كيناز يستهدف بروتين BCR::ABL1 مع العلاج الكيميائي، مع الوقاية من إصابة الجهاز العصبي ومراقبة المرض المتبقي القابل للقياس. وتتغير شدة الخطة والحاجة إلى زرع الخلايا الجذعية بحسب حالة المريض واستجابته.
علاج اللوكيميا النخاعية الحادة المصحوبة بطفرة FLT3 بمثبطات FLT3
مثبطات FLT3 أدوية موجّهة تُستخدم لعلاج بعض حالات اللوكيميا النخاعية الحادة بعد إثبات الطفرة بالفحص الجزيئي. قد تُضاف إلى العلاج الكيميائي أو تُستخدم في المرض الناكس أو المقاوم، مع متابعة دقيقة للقلب والكبد وتعداد الدم.
علاج اللوكيميا النخاعية الحادة بالعلاج الكيميائي المكثف
العلاج الكيميائي المكثف أحد الخيارات الرئيسية للوكيميا النخاعية الحادة لدى المرضى القادرين على تحمله. يهدف إلى تحقيق هدأة ثم تقليل احتمال الانتكاس، ويتطلب مراقبة دقيقة ودعما للدم والوقاية من العدوى، وقد يتبعه زرع خلايا جذعية بحسب خصائص المرض والاستجابة.
علاج الورم الأرومي العصبي عند الأطفال
يعتمد علاج الورم الأرومي العصبي عند الأطفال على عمر الطفل وانتشار الورم وخصائصه البيولوجية. وقد يقتصر على المراقبة أو الجراحة في حالات مختارة، بينما يحتاج المرض مرتفع الخطورة إلى علاج يجمع الكيميائي والجراحة وزرع الخلايا الجذعية والإشعاع والعلاج المناعي.
علاج متلازمة هيرلر (MPS I) بالعلاج التعويضي الإنزيمي
يُستخدم لارونيداز لتعويض الإنزيم الناقص في داء عديدات السكاريد المخاطية من النوع الأول، وقد يخفف بعض أعراض متلازمة هيرلر الجسدية. لكنه لا يصل إلى الدماغ بكفاية، ولذلك لا يحل محل التقييم المبكر لزرع الخلايا الجذعية المكوِّنة للدم في الحالات الشديدة.