تخطي الإكسون

علاج الحثل العضلي دوشين بعلاج تخطي الإكسون الجيني

تخطي الإكسون علاج موجّه لبعض الطفرات المسببة للحثل العضلي دوشين، يساعد الخلايا على إنتاج ديستروفين أقصر عبر تعديل معالجة الرسالة الجينية، دون إصلاح الحمض النووي نفسه. يُعطى عادة بتسريب وريدي متكرر، ولا يناسب جميع المرضى ولا يُعد شفاءً نهائيًا.