أونسيمنوجين أبيبارفوفيك

علاج الضمور العضلي الشوكي بالعلاج الجيني أونسيمنوجين

أونسيمنوجين أبيبارفوفيك علاج جيني يزوّد الخلايا بنسخة وظيفية من جين SMN1 لتحسين إنتاج بروتين ضروري لبقاء الخلايا العصبية الحركية. قد يحسّن الوظائف الحركية لدى مرضى مختارين بالضمور العضلي الشوكي، خصوصًا عند التدخل المبكر، لكنه لا يعيد الخلايا المفقودة ويحتاج إلى تحضير ومراقبة دقيقة.